18 de julio de 2022
Ultragenyx ejerce la opción exclusiva de adquirir GeneTx para seguir avanzando en el desarrollo
de GTX-102 para el tratamiento del síndrome de Angelman

(AUSTIN, TX, 18 de julio de 2022) — La Fundación FAST (Foundation for Angelman Syndrome
Therapeutics) anunció el día de hoy que Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ha ejercido su
opción exclusiva de adquirir GeneTx Biotherapeutics LLC, una empresa de biotecnología
fundada y lanzada por la FAST, y ha cerrado la adquisición. Desde 2019, GeneTx y Ultragenyx
se han asociado para el desarrollo clínico de GTX-102. La adquisición señala un paso crítico
en apoyo de la misión de la FAST para fomentar el desarrollo de tratamientos para el
síndrome de Angelman (SA), un trastorno neurogenético poco común y debilitante que afecta
a aproximadamente 1 de cada 15 000 personas.
En la actualidad, no existen tratamientos aprobados para las personas con SA, que por lo
general no tienen lenguaje verbal, experimentan deficiencias motoras y cognitivas, y viven
con convulsiones debilitantes, entre muchos otros síntomas. El SA presenta desafíos graves
para los individuos, sus cuidadores y familias dada la necesidad de una atención vigilante.
Debido a la urgente necesidad de opciones terapéuticas significativas, la FAST impulsa la
colaboración y el intercambio entre instituciones de investigación, médicos e industria, así
como otras organizaciones mundiales, para acelerar el desarrollo de posibles tratamientos.
En 2017, la FAST lanzó GeneTx Biotherapeutics para desarrollar un oligonucleótido
antisentido en investigación, el GTX-102, para el tratamiento del SA. Esto se basó en una
amplia investigación realizada por la iniciativa de investigación académica integrada de la
FAST, que incluyó el estudio de una región única en la transcripción del UBE3A-ATS, que tenía
importantes implicaciones en la desilenciación, y por lo tanto, en el encendido del gen UBE3A
en la copia paterna.
En 2019, GeneTx y Ultragenyx se asociaron para desarrollar el GTX-102 y desde entonces
iniciaron un estudio clínico de fase 1/2 en los Estados Unidos, el Reino Unido y Canadá.
“Lo que ha ocurrido hoy es la razón por la que se fundó la FAST, por la que iniciamos GeneTx,
y por la que donamos y recaudamos fondos: para descubrir y acelerar terapias prometedoras
para el SA”, dijo John Schlueter, presidente de la junta directiva de la FAST. “Nuestro
enfoque, desde la financiación de descubrimientos de primera línea a través de estudios
preclínicos, hasta la creación de asociaciones estratégicas en la industria biotecnológica,
tiene como objetivo avanzar rápidamente en la investigación traslacional, para que las
familias que viven con el SA se acerquen a tratamientos potencialmente transformadores”.
Como mayor inversionista no gubernamental para la investigación sobre el SA, la FAST ha
marcado sistemáticamente el ritmo y la dirección de la investigación sobre esta afección.
Durante años, la FAST ha convocado a equipos multidisciplinarios de científicos de las
mejores universidades de investigación y empresas farmacéuticas para desarrollar y acelerar
posibles terapias. A partir de estos esfuerzos, la FAST se convirtió en la primera organización
de pacientes de enfermedades poco comunes en lanzar una empresa biotecnológica de
nueva creación para desarrollar un oligonucleótido antisentido en investigación como
posible tratamiento del SA.
Con los ingresos de la venta de sus acciones de GeneTx, la FAST puede ahora comprometer
millones de dólares que se utilizarán directamente para potenciar numerosas vías y
programas prometedores y, en el proceso, enriquecer todo el panorama de la investigación
terapéutica relacionada con el SA.
La Dra. Allyson Berent, Directora Científica para la FAST, indicó: “estamos muy agradecidos a
toda la comunidad del síndrome de Angelman, a nuestro fenomenal equipo científico, y a
nuestras increíbles familias que trabajan incansablemente para ayudar a recaudar fondos
para avanzar en estos prometedores desarrollos en la investigación sobre el SA. El esfuerzo
que implica marcar la diferencia en el panorama terapéutico para quienes viven con el
síndrome de Angelman ha sido un viaje de toda una vida, y este es un hito emocionante en el
viaje”.
Acerca del síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un trastorno genético poco común caracterizado por retrasos en
el desarrollo, epilepsia y problemas de coordinación motora y equilibrio. Las personas con SA
no desarrollan el habla funcional. El trastorno convulsivo de las personas con síndrome de
Angelman puede ser difícil de tratar. Los trastornos de la alimentación en la infancia son
comunes, y algunos persisten durante la niñez. En las personas con síndrome de Angelman
comúnmente tienen dificultades para dormir. El SA afecta aproximadamente a 15 000
nacimientos. Para más información acerca del síndrome de Angelman, visite la página
www.CureAngelman.es
Acerca de FAST
FAST es una organización de investigación sin fines de lucro, conforme a la sección 501(c)(3),
centrada exclusivamente en la financiación de la investigación más prometedora para el
tratamiento del síndrome de Angelman. La FAST es el principal inversionista no
gubernamental para la investigación específica del síndrome de Angelman.
Para conocer más acerca de la misión y las prioridades de financiación de la fundación FAST,
o para hacer una donación al programa de investigación de la FAST, visite la página
www.CureAngelman.es

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