18 DE JULIO DE 2022

Estimada comunidad del síndrome de Angelman:

Ionis, Biogen y Roche están sinceramente agradecidos a todas las personas y familias, así como a los médicos e investigadores, que participan en las investigaciones y contribuyen a los avances en el desarrollo de fármacos. Entendemos lo importante que es comentar con la comunidad las novedades del programa y queremos dedicar esta ocasión a destacar el éxito de los estudios de evolución natural (natural history, HN) de recogida de líquido cefalorraquídeo (LCR) y FREESIAS. Nos complace informarles de que ambos estudios han finalizado la fase de inscripción. Queremos dar las gracias a la comunidad del síndrome de Angelman porque, sin su apoyo continuo, el progreso logrado hasta ahora no habría sido posible. Estamos deseando compartir algunos hallazgos iniciales de estos estudios en las próximas reuniones, como el Simposio de Investigación de la Fundación de Síndrome de Angelman (Angelman Syndrome Foundation, ASF) de 2022, y a través de comunicados y publicaciones académicas.

Los participantes de estos estudios de NH proporcionaron información clave, por ejemplo, muestras biológicas y datos, así como impresiones y perspectivas personales, sobre las personas que padecen el síndrome de Angelman. Estos exitosos esfuerzos contribuyen a comprender mejor la enfermedad y orientan el diseño de los ensayos clínicos actuales y futuros. Muchos de los participantes de los estudios de NH pueden beneficiarse de una oportunidad única de selección prioritaria para el estudio clínico de Ionis (HALOS, n.º NCT05127226) o el estudio clínico de Roche (Tangelo, n.º NCT 04428281). La selección prioritaria puede utilizarse en cualquier centro del estudio que se encuentre actualmente en fase de selección. La selección es el proceso mediante el cual se evalúa la idoneidad de los posibles participantes del estudio para su inscripción en un ensayo clínico. Debe entender que la selección prioritaria no garantiza la inscripción en el estudio. Todas las personas interesadas en participar en ensayos clínicos en curso deben comentar las posibles opciones con sus médicos.

Estamos sumamente agradecidos a las personas y familias que participan en la investigación clínica, ya que esto contribuye a comprender mejor el síndrome de Angelman y, con el tiempo, a poder dar con un posible tratamiento. Estamos deseando compartir de forma colectiva los conocimientos y los datos de los estudios de NH con toda la comunidad pronto.

Seguimos comprometidos con la misión y la esperanza de ofrecer opciones de tratamiento significativas para las personas que padecen el síndrome de Angelman.

Atentamente,

Los equipos del síndrome de Angelman de Biogen, Ionis y Roche

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