Ultragenyx Pharmaceutical Inc. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) revisó y acordó una modificación del protocolo del estudio de fase 1/2 de GTX-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Angelman que permite a la compañía armonizar los rangos de dosis en los EEUU, con los que se han utilizado en EEUU en las anterores cohortes del estudio. Fuera de los EEUU, el estudio de Fase 1/2 ha estado inscribiendo y dosificando activamente a los pacientes en las cohortes de expansión para verificar la dosis de GTX-102 y el régimen de tratamiento que se usará en el programa de Fase 3.
“El acuerdo sobre la enmienda del protocolo permite rangos de dosis comparables en todas las geografías y nos permite avanzar rápidamente para completar el estudio. Hemos comenzado a trabajar con urgencia para activar múltiples sitios de estudio en los EEUU y planeamos comenzar la inscripción lo más rápido posible”, dijo Scott Stromatt, M.D., SVP y director médico de desarrollo clínico de neurología en Ultragenyx. “Estamos ansiosos por expandir el estudio en los EEUU para aprovechar los datos alentadores, que demuestran una actividad clínica importante en múltiples dominios funcionales afectados por el síndrome de Angelman con un perfil de seguridad aceptable”.
Acerca del estudio de fase 1/2
El estudio de Fase ½ de aumento de dosis, está evaluando la seguridad y la tolerabilidad de GTX-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Angelman con un diagnóstico genéticamente confirmado de eliminación total del gen UBE3A materno. El estudio también analiza la respuesta clínica medida por un panel de evaluaciones de eficacia para los dominios funcionales afectados en el síndrome de Angelman. Los pacientes en las cohortes de escalada de dosis anteriores del estudio pasaron a la dosificación de mantenimiento a largo plazo, y el estudio ahora está inscribiendo a las nuevas cohortes de expansión para verificar el rango de dosis de GTX-102 y el régimen de tratamiento que se usará en el programa de Fase 3 . Hasta el 4 de mayo de 2023, 13 pacientes han tenido más de 12 meses de exposición a GTX-102, con más de 18 meses en el más prolongado.
Los lugares fuera de los EEUU que forman parte del estudio se encuentran en Europa, Canadá y Australia, y actualmente están inscribiendo pacientes en cohortes de expansión. A medida que se abren sitios de investigación adicionales en los EEUU, el estudio comenzará a inscribir cohortes de expansión utilizando rangos de dosis similares a los países fuera de los EEUU. El estudio inscribirá a aproximadamente 40 pacientes en las cohortes de expansión. Los pacientes de EEUU que iniciaron el estudio con la dosis de 2 mg o en el grupo de comparación comenzarán a recibir la dosis según el protocolo modificado.
La información completa se encuentra disponible en el sitio web de ULTRAGENYX https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-receives-fda-agreement-expand-ongoing-global-phase-12