Convocatoria de la fundación FAST España para la investigación del síndrome de Angelman

Antecedentes

La investigación sobre el síndrome de Angelman se encuentra en un estado de madurez importante. Desde el primer estudio descriptivo publicado por el Dr. Harry Angelman en 1965, o la identificación, a finales de la década de los ochenta, del gen UBE3A del cromosoma 15 de las neuronas como el causante de esta enfermedad; se ha avanzado mucho en la investigación, especialmente en los últimos diez años tanto en estudios preclínicos como en ensayos clínicos de potenciales terapias o la cura con múltiples enfoques, desde mARN, a moléculas pequeñas, terapias génicas y de células madre o los ensayos en fase II con ASOs.

En la actualidad hay dos ensayos clínicos diferentes en hospitales españoles e internacionales enfocados en dianas terapéuticas y en terapias para activar la producción de la proteína ube3a por el gen paterno, basados estos últimos en la tecnología de oligonucleótidos antisentido.

Por esta razón, la fundación FAST España ha establecido como prioridad fomentar el desarrollo de proyectos de investigación que deriven en ensayos clínicos en pacientes con síndrome de Angelman y cuya visión vaya “más allá del UBE3A”.

A través de esta primera convocatoria, animamos a los grupos de investigación a presentar sus solicitudes de proyecto de investigación para su implementación.

La fundación FAST España proporcionará asistencia durante todo el proceso de investigación colaborando en las necesidades de comunicación que los investigadores puedan tener con respecto a la comunidad Angelman, así como facilitar la posterior publicación del informe de resultados.

La fundación FAST España cree en la cura del síndrome de Angelman; por eso nuestro hashtag reza #tuereslacura. Podemos lograr nuestro objetivo unificando esfuerzos con múltiples investigaciones internacionales que ya hay en marcha.

Para enviar la propuesta:

1.- Lea las Bases de la Convocatoria.

2.-Complete el Formulario de Solicitud en español Formulario de Solicitud en inglés

3.- Envíe este documento a info@cureangelman.es antes del 31 de mayo de 2024.

El Comité Científico de la Fundación FAST España junto con el Comité Científico de FAST USA revisará y seleccionará el proyecto de entre todas las propuestas recibidas. El proyecto seleccionado recibirá una cuantía económica de 150.000€ (IVA incluido) a través de la fundación FAST España.

La Fundación FAST ESPAÑA se reserva el derecho de declarar desierta la convocatoria.

Queremos agradecer de todo corazón a todas las familias que forman parte de Fast España y a todas las personas que colaboran con nuestra causa, porque es gracias a todas y cada una de ellas, que hoy podemos compartir con todos vosotros esta maravillosa noticia. ¡Gracias, muchísimas gracias!

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