por Vanda Pinto PhD | 30 de marzo de 2022

Neuren Pharmaceuticals recibió la aprobación regulatoria en los EE. UU. y Australia para comenzar su ensayo de fase 2 con el fármaco NNZ-2591, una terapia en investigación para el síndrome de Angelman .

El estudio (NCT05011851), que aún no está reclutando pacientes, incluirá hasta 20 niños, de 3 a 17 años, con un diagnóstico confirmado de síndrome de Angelman. Los resultados del ensayo se esperan para principios de 2023.

Con la aprobación del Comité de Ética de Investigación Humana en Australia, Neuren puede iniciar pruebas clínicas en el Queensland Children’s Hospital/Centre for Children’s Health Research, South Brisbane, Sydney Children’s Hospital y Austin Health, Victoria, después de obtener autorizaciones separadas de cada hospital.

“Este es otro paso importante logrado para el primer ensayo clínico de NNZ-2591 en pacientes y el primero de Neuren en Australia”, dijo Jon Pilcher, CEO de Neuren, en un comunicado de prensa. “Estamos muy emocionados de trabajar en estrecha colaboración con la comunidad local del síndrome de Angelman y estamos ansiosos por acelerar el desarrollo de esta terapia potencial que se ha mostrado tan prometedora hasta la fecha”.

La autorización de la FDA (Food and Drugs Administration) de los EEUU llegó como aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Neuren para NNZ-2591 en febrero. La compañía también planea continuar probando la terapia para otros tres trastornos del neurodesarrollo: el síndrome de Phelan-McDermid, el síndrome de Pitt Hopkins y el síndrome de Prader-Willi .

“La aprobación de la FDA del primer IND para NNZ-2591 es un gran paso adelante en el plan de Neuren para desarrollar NNZ-2591 para cuatro trastornos graves del neurodesarrollo. El ensayo de fase 2 del síndrome de Angelman en Australia ha sido muy esperado por la comunidad Angelman y estamos muy emocionados de poder continuar”, agregó Pilcher en un comunicado de prensa diferente.

NNZ-2591 es un compuesto químicamente similar a la glicina prolina cíclica, una pequeña proteína que se encuentra naturalmente en el cerebro y que es importante para el desarrollo de las células nerviosas. El tratamiento en investigación está destinado a restaurar la comunicación normal entre las células cerebrales.

Los efectos positivos de NNZ-2591 se mostraron previamente en estudios preclínicos que involucraron un modelo de ratón del síndrome de Angelman. Estos incluyeron una mejor cognición y función motora, reducción de la ansiedad y prevención de las convulsiones.

La seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (movimiento dentro, a través y fuera del cuerpo) de NNZ-2591 se investigaron recientemente en un ensayo de fase 1 (NCT04379869) en 30 voluntarios sanos.

Ahora, se examinará su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia en pacientes con síndrome de Angelman. Se administrará una solución oral de NNZ-2591 a 50 miligramos por mililitro (mg/mL) dos veces al día, en una dosis ajustada al peso durante 13 semanas (alrededor de tres meses).

Para participar en el ensayo, los pacientes deben tener una puntuación de tres o más en la Impresión clínica global (CGI): gravedad, una escala de siete puntos que califica la gravedad de la enfermedad. El niño debe poder tragar el tratamiento y los cuidadores deben tener suficiente dominio del inglés.

Los objetivos secundarios del estudio incluyen evaluaciones de cuánto ha mejorado o empeorado el paciente utilizando la Escala de impresión global clínica: mejora general específica del síndrome de Angelman, cambios en la calidad de vida general, la capacidad de comunicarse, el comportamiento y los hábitos de sueño.

La designación de medicamento huérfano, un estado que proporciona incentivos para promover el desarrollo de terapias para enfermedades raras, fue otorgada previamente a Neuren para NNZ-2591 para tratar el síndrome de Angelman por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

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