Rescate funcional en un modelo de síndrome de Angelman después del tratamiento con células madre hematopoyéticas transducidas con lentivector

Las células madre hematopoyéticas transducidas con lentivector para el reemplazo del gen UBE3A muestran un rescate completo de los síntomas de AS en el modelo de ratón del síndrome de Angelman en animales recién nacidos y adultos.
“Este es uno de los rescates más sólidos en ratones recién nacidos y adultos con síndrome de Angelman que jamás hayamos visto. Este enfoque es muy prometedor para todas las personas que viven con SA, independientemente de su edad”, dijo Allyson Berent, directora científica de FAST.

Tal y como se expone en el artículo publicado por PubMed:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33856035/

“El síndrome de Angelman es un trastorno del neurodesarrollo poco común que se caracteriza por deterioro de las habilidades de comunicación, ataxia, déficits motores y de equilibrio, discapacidades intelectuales y convulsiones. La causa genética del síndrome de Angelman es la pérdida neuronal de la expresión de UBE3A en el cerebro. Un enfoque novedoso, descrito aquí, es una terapia génica de células madre que utiliza células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas con lentivector para administrar UBE3A funcional a las células afectadas. Hemos demostrado tanto la prevención como la reversión de los fenotipos del síndrome de Angelman tras el trasplante y el injerto de células CD34 + humanas transducidas con un lentivector Ube3a en un nuevo modelo de ratón Ube3amat- / pat + IL2rg- / y inmunodeficiente del síndrome de Angelman. Se observó una mejora significativa en los ensayos de comportamiento motor y cognitivo, así como en la potencia delta normalizada medida por EEG en recién nacidos y adultos trasplantados con las células modificadas genéticamente. Los perfiles hematopoyéticos humanos observados en los órganos linfoides mediante la detección de células inmunitarias humanas eran normales. La expresión de UBE3A se detectó en los cerebros del grupo de tratamiento de adultos después de la tinción inmunohistoquímica que ilustra el injerto de las células modificadas con genes que expresan UBE3A en el cerebro. Como se demostró con nuestros datos, este enfoque de terapia génica de células madre ofrece una estrategia de tratamiento prometedora para el síndrome de Angelman, que no requiere una ventana de tratamiento crítica.”

© The Author (s) 2021. Publicado por Oxford University Press.

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