Actualización general del programa GTX-102 en camino para fines de 2021
1 de diciembre de 2021 16:30 ET | Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.


SARASOTA, Fla. Y NOVATO, Calif., 01 de diciembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), compañías asociadas en el desarrollo de GTX-102, anunciaron hoy múltiples presentaciones en 2021 FAST Global Summit & Gala, destacando datos de apoyo adicionales de los cinco pacientes iniciales tratados en el estudio de fase 1/2 de GTX-102, un tratamiento en investigación para el síndrome de Angelman. El evento híbrido se llevará a cabo del 2 al 4 de diciembre con información adicional disponible en el sitio web de FAST Global Summit & Gala.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Investigación traslacional en un modelo animal grande del síndrome de Angelman
Viernes 3 de diciembre, 2:10 – 2:35 p.m. CT
Scott Dindot, Ph.D. Profesor asociado de genómica y miembro de EDGES en Texas A&M University y director ejecutivo de genética molecular en Ultragenyx Pharmaceutical

Desarrollo de terapias para enfermedades raras: superación de desafíos

Sábado 4 de diciembre, 9:35 – 9:55 a.m. CT
Emil Kakkis, M.D., Ph.D. Director ejecutivo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Actualización del ensayo clínico de fase 1/2 GTX-102, desarrollo de un ASO para el síndrome de Angelman

Sábado 4 de diciembre, 10:25 – 10:45 a.m. CT
Scott Stromatt, M.D. Director médico de GeneTx Biotherapeutics
Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D. Profesor de Pediatría, Ciencias Neurológicas y Bioquímica en el Centro Médico de la Universidad Rush en Chicago
Los resultados iniciales de los cinco pacientes tratados originalmente en los Estados Unidos se presentaron por primera vez en la Cumbre Global FAST 2020. Los nuevos datos de apoyo para estos pacientes provienen de dos criterios de valoración de eficacia exploratorios:

Escalas de comportamiento adaptativo Vineland-3: una entrevista semiestructurada administrada por un médico al cuidador para evaluar el comportamiento adaptativo, incluida la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización y las habilidades motoras en personas con discapacidades intelectuales y del desarrollo. El Vineland-3 se completa al inicio del estudio, en la última dosis y en uno o más puntos de tiempo posteriores durante el período de seguimiento.

Lecturas del electroencefalograma (EEG): análisis cuantitativo adicional de los hallazgos del EEG en cuatro de los cinco pacientes para evaluar las ondas delta y la potencia delta, que son anormales en los pacientes con síndrome de Angelman al inicio del estudio.
Las empresas comenzaron recientemente a inscribir y administrar dosis a pacientes sin tratamiento previo en un protocolo enmendado del estudio de fase 1/2. Se proporcionará una actualización de estado que destaca el progreso adicional con el estudio enmendado hacia fines de 2021.

Acerca del síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un trastorno neurogenético poco común causado por la pérdida de función del alelo del gen UBE3A heredado de la madre. El patrón de herencia específico de la madre del síndrome de Angelman se debe a la impronta genómica de UBE3A en las neuronas del sistema nervioso central, un fenómeno natural en el que se expresa el alelo UBE3A materno y no el UBE3A paterno. El silenciamiento del alelo paterno UBE3A está regulado por la transcripción antisentido UBE3A (UBE3A-AS), el objetivo previsto de GTX-102. En casi todos los casos de síndrome de Angelman, el alelo materno UBE3A falta o está mutado, lo que resulta en una expresión de proteína limitada o nula. Esta afección generalmente no se hereda, sino que ocurre espontáneamente. Se estima que afecta a 1 de cada 12.000 a 1 de cada 20.000 personas en todo el mundo.

Las personas con síndrome de Angelman tienen retraso en el desarrollo, problemas de equilibrio, deterioro motor y convulsiones debilitantes. Algunas personas con síndrome de Angelman no pueden caminar y la mayoría no habla. La ansiedad y la alteración del sueño pueden representar serios desafíos en las personas con síndrome de Angelman. Si bien las personas con síndrome de Angelman tienen una esperanza de vida normal, requieren atención continua y no pueden vivir de forma independiente. El síndrome de Angelman no es un trastorno degenerativo, pero la pérdida de la expresión de la proteína UBE3A en las neuronas da como resultado comunicaciones anormales entre las neuronas. El síndrome de Angelman a menudo se diagnostica erróneamente como autismo o parálisis cerebral. Actualmente no existen terapias aprobadas para el síndrome de Angelman; sin embargo, varios síntomas de este trastorno se pueden revertir en modelos animales adultos del síndrome de Angelman, lo que sugiere que la mejora de los síntomas se puede lograr potencialmente a cualquier edad.

Acerca de la GTX-102
GTX-102 es un oligonucleótido antisentido en investigación administrado mediante administración intratecal y diseñado para apuntar e inhibir la expresión de UBE3A-AS. Los estudios no clínicos muestran que GTX-102 reduce los niveles de UBE3A-AS y reactiva la expresión del alelo paterno UBE3A en neuronas del SNC. La reactivación de la expresión paterna de UBE3A en modelos animales del síndrome de Angelman se ha asociado con mejoras en algunos de los síntomas neurológicos asociados con la afección. La GTX-102 recibió la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). En agosto de 2019, GeneTx y Ultragenyx anunciaron una asociación para desarrollar GTX-102, y Ultragenyx recibió una opción exclusiva para adquirir GeneTx.

Acerca de GeneTx Biotherapeutics
GeneTx Biotherapeutics LLC es una empresa de biotecnología de nueva creación que se centra en desarrollar y comercializar un tratamiento antisentido seguro y eficaz para el tratamiento del síndrome de Angelman. GeneTx fue lanzado por FAST, una organización de defensa del paciente y el mayor financiador no gubernamental de la investigación del síndrome de Angelman. GeneTx obtuvo la licencia de los derechos de propiedad intelectual de tecnología antisentido del Sistema Universitario Texas A&M en diciembre de 2017.

Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con ofrecer productos novedosos a los pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas graves. La compañía ha creado una cartera diversa de terapias aprobadas y productos candidatos destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica no satisfecha y una biología clara para el tratamiento, para las cuales generalmente no existen terapias aprobadas para tratar la enfermedad subyacente.

La empresa está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos rentables y rentables, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la empresa en: www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas
Excepto por la información histórica contenida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx con respecto a sus resultados operativos futuros y desempeño financiero, las reducciones anticipadas de costos o gastos, el momento, el progreso y los planes para sus programas clínicos. y los estudios clínicos, las interacciones regulatorias futuras y los componentes y el momento de las presentaciones regulatorias son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos sustanciales y incertidumbres que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, colaboración con terceros, resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la capacidad de la empresa y GeneTx para desarrollar con éxito GTX-102 en dosis más bajas, incluida la resolución de eventos adversos que se observaron en dosis más altas, si las dosis más bajas de GTX-102 son suficientemente efectivas para apoyar el desarrollo continuo del programa, los efectos de la pandemia COVID-19 en las actividades clínicas de la empresa, los resultados comerciales y operativos, los riesgos relacionados con la dependencia de socios externos para realizar determinadas actividades en nombre de la empresa, la incertidumbre y los posibles retrasos relacionados con desarrollo de fármacos clínicos, incluidos retrasos potenciales en la identificación, reclutamiento, inscripción y calificación de pacientes en nuestros estudios clínicos o períodos más largos de lo anticipado entre la detección y la dosificación de pacientes en nuestros estudios clínicos, oportunidades de mercado menores que las anticipadas para los productos de la compañía y productos candidatos, fabricación riesgos, competencia de otras terapias o productos, y otros mat tros que podrían afectar la suficiencia de efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo para financiar operaciones, los resultados operativos futuros de la compañía y el desempeño financiero, el momento de las actividades de ensayos clínicos y los resultados de informes de los mismos, y la disponibilidad o potencial comercial de los productos de Ultragenyx. y candidatos a fármacos. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado con la Comisión de Bolsa y Valores el 3 de noviembre de 2021, y sus informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores.

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