FAST promoverá la realización de diferentes estudios preclíncos en el Programa de Terapia Genética de la Universidad de Pensilvania.
28 de junio de 2023 — La Fundación sin ánimo de lucro FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) ha dado a conocer hoy que ha firmado un acuerdo exclusivo de investigación y desarrollo global junto con la Universidad de Pensilvania para desarrollar el Programa de Terapia Genética basada en virus adenoasociado (AAV) para el síndrome de Angelman (SA).
El síndrome de Angelman es un trastorno neurogenético no degenerativo que afecta aproximadamente a 1 de cada 15.000 personas, unas 500.000 en todo el mundo. Algunos de los síntomas requieren una importante necesidad de atención médica e incluyen: retraso en el desarrollo, problemas del habla, convulsiones, trastorno del sueño y alteraciones motoras, entre otros síntomas graves. Actualmente ningún país del mundo cuenta con una terapia aprobada para tratar el síndrome de Angelman.
FAST ha financiado estudios de investigación preclínicos en el Programa de Terapia Genética (GTP, por sus siglas en inglés) de la Universidad de Pensilvania (Penn) desde 2017 para desarrollar una terapia génica dirigida al sistema nervioso central (SNC) para el síndrome de Angelman. Gracias a unos sólidos datos preclínicos, se ha confirmado el desarrollo de un candidato clínico humano a través de los estudios finales de investigación que facilitan la realización de estudios preclínicos de nuevos fármacos necesarios para los primeros ensayos clínicos en humanos que se llevarán a cabo posteriormente. Este acuerdo de colaboración actualizado y ampliado se ha podido concretar mediante la financiación del estudio original que FAST ofreció a Penn y que ha permitido al primero colaborar estrechamente con el equipo de Penn para que el candidato se convierta más rápidamente en un ensayo clínico para personas que viven con EA.
«Hemos estado trabajando para decidir si proceder o no desde 2017», dijo Allyson Berent, DVM, DACVIM, directora científica de FAST. «Es muy gratificante observar los prometedores resultados de estos sólidos datos preclínicos, basados en estudios que FAST ha financiado concienzudamente a lo largo de los años. Durante el último año, un gran número de empresas han cambiado sus prioridades en materia de enfermedades raras, pero la prioridad de FAST seguirá inamovible. Nos esforzamos para garantizar que la ciencia basada en la excelencia avance en todo momento de la forma más segura y eficiente posible, y para aprovechar las oportunidades que tenemos para poder ayudar a aquellas personas que viven con el síndrome de Angelman».
«Nuestra colaboración con el equipo de FAST y la comunidad del síndrome de Angelman ha sido maravillosamente productiva y gratificante desde el comienzo», comentó Jim Wilson, MD, PhD, director del Programa de Terapia Genética, profesor Rose H. Weiss y director del Centro de Enfermedades Huérfanas y profesor de Medicina y Pediatría en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. «Nuestros dos equipos se han centrado en la misión y los datos, colaborando estrechamente para llegar hasta este punto de inflexión clave. De este modo, FAST y GTP han tomado una decisión fundamental sobre un candidato clínico prometedor en seres humanos para seguir desarrollando esta terapia genética de forma rápida y segura para tratar el síndrome de Angelman en el futuro».
ACERCA DE FAST
FAST es la fundación que mayor financiación aporta a la investigación del síndrome de Angelman a nivel mundial. Nuestro objetivo es ofrecer tratamientos prácticos a la medicina actual de la forma más rápida y segura posible. Tenemos la esperanza de que los programas que financiamos sirvan de ejemplo para que agencias gubernamentales, otras fuentes de financiación y organizaciones de todo el mundo apoyen igualmente la investigación.