DECLARACIÓN CONJUNTA: BIOGEN – IONIS ROCHE

DECLARACIÓN CONJUNTA: BIOGEN – IONIS ROCHE

18 DE JULIO DE 2022

Estimada comunidad del síndrome de Angelman:

Ionis, Biogen y Roche están sinceramente agradecidos a todas las personas y familias, así como a los médicos e investigadores, que participan en las investigaciones y contribuyen a los avances en el desarrollo de fármacos. Entendemos lo importante que es comentar con la comunidad las novedades del programa y queremos dedicar esta ocasión a destacar el éxito de los estudios de evolución natural (natural history, HN) de recogida de líquido cefalorraquídeo (LCR) y FREESIAS. Nos complace informarles de que ambos estudios han finalizado la fase de inscripción. Queremos dar las gracias a la comunidad del síndrome de Angelman porque, sin su apoyo continuo, el progreso logrado hasta ahora no habría sido posible. Estamos deseando compartir algunos hallazgos iniciales de estos estudios en las próximas reuniones, como el Simposio de Investigación de la Fundación de Síndrome de Angelman (Angelman Syndrome Foundation, ASF) de 2022, y a través de comunicados y publicaciones académicas.

Los participantes de estos estudios de NH proporcionaron información clave, por ejemplo, muestras biológicas y datos, así como impresiones y perspectivas personales, sobre las personas que padecen el síndrome de Angelman. Estos exitosos esfuerzos contribuyen a comprender mejor la enfermedad y orientan el diseño de los ensayos clínicos actuales y futuros. Muchos de los participantes de los estudios de NH pueden beneficiarse de una oportunidad única de selección prioritaria para el estudio clínico de Ionis (HALOS, n.º NCT05127226) o el estudio clínico de Roche (Tangelo, n.º NCT 04428281). La selección prioritaria puede utilizarse en cualquier centro del estudio que se encuentre actualmente en fase de selección. La selección es el proceso mediante el cual se evalúa la idoneidad de los posibles participantes del estudio para su inscripción en un ensayo clínico. Debe entender que la selección prioritaria no garantiza la inscripción en el estudio. Todas las personas interesadas en participar en ensayos clínicos en curso deben comentar las posibles opciones con sus médicos.

Estamos sumamente agradecidos a las personas y familias que participan en la investigación clínica, ya que esto contribuye a comprender mejor el síndrome de Angelman y, con el tiempo, a poder dar con un posible tratamiento. Estamos deseando compartir de forma colectiva los conocimientos y los datos de los estudios de NH con toda la comunidad pronto.

Seguimos comprometidos con la misión y la esperanza de ofrecer opciones de tratamiento significativas para las personas que padecen el síndrome de Angelman.

Atentamente,

Los equipos del síndrome de Angelman de Biogen, Ionis y Roche

LA FUNDACIÓN FAST (FOUNDATION FOR ANGELMAN SYNDROME THERAPEUTICS) ANUNCIA LA VENTA DE SUS ACCIONES EN GENETX A ULTRAGENYX

LA FUNDACIÓN FAST (FOUNDATION FOR ANGELMAN SYNDROME THERAPEUTICS) ANUNCIA LA VENTA DE SUS ACCIONES EN GENETX A ULTRAGENYX

18 de julio de 2022
Ultragenyx ejerce la opción exclusiva de adquirir GeneTx para seguir avanzando en el desarrollo
de GTX-102 para el tratamiento del síndrome de Angelman

(AUSTIN, TX, 18 de julio de 2022) — La Fundación FAST (Foundation for Angelman Syndrome
Therapeutics) anunció el día de hoy que Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ha ejercido su
opción exclusiva de adquirir GeneTx Biotherapeutics LLC, una empresa de biotecnología
fundada y lanzada por la FAST, y ha cerrado la adquisición. Desde 2019, GeneTx y Ultragenyx
se han asociado para el desarrollo clínico de GTX-102. La adquisición señala un paso crítico
en apoyo de la misión de la FAST para fomentar el desarrollo de tratamientos para el
síndrome de Angelman (SA), un trastorno neurogenético poco común y debilitante que afecta
a aproximadamente 1 de cada 15 000 personas.
En la actualidad, no existen tratamientos aprobados para las personas con SA, que por lo
general no tienen lenguaje verbal, experimentan deficiencias motoras y cognitivas, y viven
con convulsiones debilitantes, entre muchos otros síntomas. El SA presenta desafíos graves
para los individuos, sus cuidadores y familias dada la necesidad de una atención vigilante.
Debido a la urgente necesidad de opciones terapéuticas significativas, la FAST impulsa la
colaboración y el intercambio entre instituciones de investigación, médicos e industria, así
como otras organizaciones mundiales, para acelerar el desarrollo de posibles tratamientos.
En 2017, la FAST lanzó GeneTx Biotherapeutics para desarrollar un oligonucleótido
antisentido en investigación, el GTX-102, para el tratamiento del SA. Esto se basó en una
amplia investigación realizada por la iniciativa de investigación académica integrada de la
FAST, que incluyó el estudio de una región única en la transcripción del UBE3A-ATS, que tenía
importantes implicaciones en la desilenciación, y por lo tanto, en el encendido del gen UBE3A
en la copia paterna.
En 2019, GeneTx y Ultragenyx se asociaron para desarrollar el GTX-102 y desde entonces
iniciaron un estudio clínico de fase 1/2 en los Estados Unidos, el Reino Unido y Canadá.
“Lo que ha ocurrido hoy es la razón por la que se fundó la FAST, por la que iniciamos GeneTx,
y por la que donamos y recaudamos fondos: para descubrir y acelerar terapias prometedoras
para el SA”, dijo John Schlueter, presidente de la junta directiva de la FAST. “Nuestro
enfoque, desde la financiación de descubrimientos de primera línea a través de estudios
preclínicos, hasta la creación de asociaciones estratégicas en la industria biotecnológica,
tiene como objetivo avanzar rápidamente en la investigación traslacional, para que las
familias que viven con el SA se acerquen a tratamientos potencialmente transformadores”.
Como mayor inversionista no gubernamental para la investigación sobre el SA, la FAST ha
marcado sistemáticamente el ritmo y la dirección de la investigación sobre esta afección.
Durante años, la FAST ha convocado a equipos multidisciplinarios de científicos de las
mejores universidades de investigación y empresas farmacéuticas para desarrollar y acelerar
posibles terapias. A partir de estos esfuerzos, la FAST se convirtió en la primera organización
de pacientes de enfermedades poco comunes en lanzar una empresa biotecnológica de
nueva creación para desarrollar un oligonucleótido antisentido en investigación como
posible tratamiento del SA.
Con los ingresos de la venta de sus acciones de GeneTx, la FAST puede ahora comprometer
millones de dólares que se utilizarán directamente para potenciar numerosas vías y
programas prometedores y, en el proceso, enriquecer todo el panorama de la investigación
terapéutica relacionada con el SA.
La Dra. Allyson Berent, Directora Científica para la FAST, indicó: “estamos muy agradecidos a
toda la comunidad del síndrome de Angelman, a nuestro fenomenal equipo científico, y a
nuestras increíbles familias que trabajan incansablemente para ayudar a recaudar fondos
para avanzar en estos prometedores desarrollos en la investigación sobre el SA. El esfuerzo
que implica marcar la diferencia en el panorama terapéutico para quienes viven con el
síndrome de Angelman ha sido un viaje de toda una vida, y este es un hito emocionante en el
viaje”.
Acerca del síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un trastorno genético poco común caracterizado por retrasos en
el desarrollo, epilepsia y problemas de coordinación motora y equilibrio. Las personas con SA
no desarrollan el habla funcional. El trastorno convulsivo de las personas con síndrome de
Angelman puede ser difícil de tratar. Los trastornos de la alimentación en la infancia son
comunes, y algunos persisten durante la niñez. En las personas con síndrome de Angelman
comúnmente tienen dificultades para dormir. El SA afecta aproximadamente a 15 000
nacimientos. Para más información acerca del síndrome de Angelman, visite la página
www.CureAngelman.es
Acerca de FAST
FAST es una organización de investigación sin fines de lucro, conforme a la sección 501(c)(3),
centrada exclusivamente en la financiación de la investigación más prometedora para el
tratamiento del síndrome de Angelman. La FAST es el principal inversionista no
gubernamental para la investigación específica del síndrome de Angelman.
Para conocer más acerca de la misión y las prioridades de financiación de la fundación FAST,
o para hacer una donación al programa de investigación de la FAST, visite la página
www.CureAngelman.es

Ensayo clínico de fase 2 de NNZ-2591 de Neuren autorizada para comenzar en EE. UU. y Australia

Ensayo clínico de fase 2 de NNZ-2591 de Neuren autorizada para comenzar en EE. UU. y Australia

por Vanda Pinto PhD | 30 de marzo de 2022

Neuren Pharmaceuticals recibió la aprobación regulatoria en los EE. UU. y Australia para comenzar su ensayo de fase 2 con el fármaco NNZ-2591, una terapia en investigación para el síndrome de Angelman .

El estudio (NCT05011851), que aún no está reclutando pacientes, incluirá hasta 20 niños, de 3 a 17 años, con un diagnóstico confirmado de síndrome de Angelman. Los resultados del ensayo se esperan para principios de 2023.

Con la aprobación del Comité de Ética de Investigación Humana en Australia, Neuren puede iniciar pruebas clínicas en el Queensland Children’s Hospital/Centre for Children’s Health Research, South Brisbane, Sydney Children’s Hospital y Austin Health, Victoria, después de obtener autorizaciones separadas de cada hospital.

“Este es otro paso importante logrado para el primer ensayo clínico de NNZ-2591 en pacientes y el primero de Neuren en Australia”, dijo Jon Pilcher, CEO de Neuren, en un comunicado de prensa. “Estamos muy emocionados de trabajar en estrecha colaboración con la comunidad local del síndrome de Angelman y estamos ansiosos por acelerar el desarrollo de esta terapia potencial que se ha mostrado tan prometedora hasta la fecha”.

La autorización de la FDA (Food and Drugs Administration) de los EEUU llegó como aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Neuren para NNZ-2591 en febrero. La compañía también planea continuar probando la terapia para otros tres trastornos del neurodesarrollo: el síndrome de Phelan-McDermid, el síndrome de Pitt Hopkins y el síndrome de Prader-Willi .

“La aprobación de la FDA del primer IND para NNZ-2591 es un gran paso adelante en el plan de Neuren para desarrollar NNZ-2591 para cuatro trastornos graves del neurodesarrollo. El ensayo de fase 2 del síndrome de Angelman en Australia ha sido muy esperado por la comunidad Angelman y estamos muy emocionados de poder continuar”, agregó Pilcher en un comunicado de prensa diferente.

NNZ-2591 es un compuesto químicamente similar a la glicina prolina cíclica, una pequeña proteína que se encuentra naturalmente en el cerebro y que es importante para el desarrollo de las células nerviosas. El tratamiento en investigación está destinado a restaurar la comunicación normal entre las células cerebrales.

Los efectos positivos de NNZ-2591 se mostraron previamente en estudios preclínicos que involucraron un modelo de ratón del síndrome de Angelman. Estos incluyeron una mejor cognición y función motora, reducción de la ansiedad y prevención de las convulsiones.

La seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (movimiento dentro, a través y fuera del cuerpo) de NNZ-2591 se investigaron recientemente en un ensayo de fase 1 (NCT04379869) en 30 voluntarios sanos.

Ahora, se examinará su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia en pacientes con síndrome de Angelman. Se administrará una solución oral de NNZ-2591 a 50 miligramos por mililitro (mg/mL) dos veces al día, en una dosis ajustada al peso durante 13 semanas (alrededor de tres meses).

Para participar en el ensayo, los pacientes deben tener una puntuación de tres o más en la Impresión clínica global (CGI): gravedad, una escala de siete puntos que califica la gravedad de la enfermedad. El niño debe poder tragar el tratamiento y los cuidadores deben tener suficiente dominio del inglés.

Los objetivos secundarios del estudio incluyen evaluaciones de cuánto ha mejorado o empeorado el paciente utilizando la Escala de impresión global clínica: mejora general específica del síndrome de Angelman, cambios en la calidad de vida general, la capacidad de comunicarse, el comportamiento y los hábitos de sueño.

La designación de medicamento huérfano, un estado que proporciona incentivos para promover el desarrollo de terapias para enfermedades raras, fue otorgada previamente a Neuren para NNZ-2591 para tratar el síndrome de Angelman por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Neuren recibe la aprobación de la FDA para la  solicitud de nuevo fármaco (IND) para Angelman y el ensayo en fase  2

Neuren recibe la aprobación de la FDA para la solicitud de nuevo fármaco (IND) para Angelman y el ensayo en fase 2

Melbourne, Australia: Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) ha recibido la aprobación de la

FDA (Food and Drug Administration) para continuar con el ensayo en fase 2 de NNZ-2591 para el síndrome de Angelman. La solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el programa del síndrome de Angelman está ahora activo.

Jon Pilcher, director general de Neuren, comentó: “La aprobación por parte de la FDA de la primera IND para NNZ-2591 es un gran paso adelante en el plan de Neuren para desarrollar NNZ-2591 para cuatro trastornos graves del neurodesarrollo.

El ensayo en fase 2 para el síndrome de Angelman en Australia ha sido muy esperado por la

comunidad Angelman y estamos muy contentos de poder comenzar. También esperamos recibir el mes que viene la autorización de nuestras solicitudes de IND para ensayos en fase 2 similares en los síndromes de PhelanMcDermid y Pitt Hopkins, siempre que se completen esas revisiones de la FDA”.

El ensayo en fase 2 para SA se llevará a cabo en tres hospitales de Australia, con un máximo de 20 niños de 3 a 17 años para examinar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética y la eficacia durante 13 semanas de tratamiento con NNZ-2591. El inicio del ensayo está sujeto a la aprobación del Comité Ético. Los resultados del ensayo están previstos para el primer semestre de 2023. Paralelamente al ensayo, Neuren está también llevando a cabo el trabajo fundacional para preparar el desarrollo de la fase 3.

Actualmente no hay medicamentos aprobados para el SA, que se caracteriza por un grave

retraso en el desarrollo y problemas de aprendizaje que se manifiestan a la edad de entre 6 y 12 meses. Los niños y adultos que padecen esta enfermedad suelen tener problemas de equilibrio y convulsiones debilitantes. Algunos no llegan a caminar, la mayoría no habla y la dificultad con el sueño también puede ser un problema grave. Las personas tienen una esperanza de vida normal, pero necesitan cuidados continuos y no pueden vivir de forma independiente. El SA está causado por una pérdida de función del gen UBE3A del cromosoma 15.

GeneTx y Ultragenyx anuncian presentaciones en la próxima gala y cumbre global FAST 2021

GeneTx y Ultragenyx anuncian presentaciones en la próxima gala y cumbre global FAST 2021

Actualización general del programa GTX-102 en camino para fines de 2021
1 de diciembre de 2021 16:30 ET | Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.


SARASOTA, Fla. Y NOVATO, Calif., 01 de diciembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), compañías asociadas en el desarrollo de GTX-102, anunciaron hoy múltiples presentaciones en 2021 FAST Global Summit & Gala, destacando datos de apoyo adicionales de los cinco pacientes iniciales tratados en el estudio de fase 1/2 de GTX-102, un tratamiento en investigación para el síndrome de Angelman. El evento híbrido se llevará a cabo del 2 al 4 de diciembre con información adicional disponible en el sitio web de FAST Global Summit & Gala.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Investigación traslacional en un modelo animal grande del síndrome de Angelman
Viernes 3 de diciembre, 2:10 – 2:35 p.m. CT
Scott Dindot, Ph.D. Profesor asociado de genómica y miembro de EDGES en Texas A&M University y director ejecutivo de genética molecular en Ultragenyx Pharmaceutical

Desarrollo de terapias para enfermedades raras: superación de desafíos

Sábado 4 de diciembre, 9:35 – 9:55 a.m. CT
Emil Kakkis, M.D., Ph.D. Director ejecutivo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Actualización del ensayo clínico de fase 1/2 GTX-102, desarrollo de un ASO para el síndrome de Angelman

Sábado 4 de diciembre, 10:25 – 10:45 a.m. CT
Scott Stromatt, M.D. Director médico de GeneTx Biotherapeutics
Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D. Profesor de Pediatría, Ciencias Neurológicas y Bioquímica en el Centro Médico de la Universidad Rush en Chicago
Los resultados iniciales de los cinco pacientes tratados originalmente en los Estados Unidos se presentaron por primera vez en la Cumbre Global FAST 2020. Los nuevos datos de apoyo para estos pacientes provienen de dos criterios de valoración de eficacia exploratorios:

Escalas de comportamiento adaptativo Vineland-3: una entrevista semiestructurada administrada por un médico al cuidador para evaluar el comportamiento adaptativo, incluida la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización y las habilidades motoras en personas con discapacidades intelectuales y del desarrollo. El Vineland-3 se completa al inicio del estudio, en la última dosis y en uno o más puntos de tiempo posteriores durante el período de seguimiento.

Lecturas del electroencefalograma (EEG): análisis cuantitativo adicional de los hallazgos del EEG en cuatro de los cinco pacientes para evaluar las ondas delta y la potencia delta, que son anormales en los pacientes con síndrome de Angelman al inicio del estudio.
Las empresas comenzaron recientemente a inscribir y administrar dosis a pacientes sin tratamiento previo en un protocolo enmendado del estudio de fase 1/2. Se proporcionará una actualización de estado que destaca el progreso adicional con el estudio enmendado hacia fines de 2021.

Acerca del síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un trastorno neurogenético poco común causado por la pérdida de función del alelo del gen UBE3A heredado de la madre. El patrón de herencia específico de la madre del síndrome de Angelman se debe a la impronta genómica de UBE3A en las neuronas del sistema nervioso central, un fenómeno natural en el que se expresa el alelo UBE3A materno y no el UBE3A paterno. El silenciamiento del alelo paterno UBE3A está regulado por la transcripción antisentido UBE3A (UBE3A-AS), el objetivo previsto de GTX-102. En casi todos los casos de síndrome de Angelman, el alelo materno UBE3A falta o está mutado, lo que resulta en una expresión de proteína limitada o nula. Esta afección generalmente no se hereda, sino que ocurre espontáneamente. Se estima que afecta a 1 de cada 12.000 a 1 de cada 20.000 personas en todo el mundo.

Las personas con síndrome de Angelman tienen retraso en el desarrollo, problemas de equilibrio, deterioro motor y convulsiones debilitantes. Algunas personas con síndrome de Angelman no pueden caminar y la mayoría no habla. La ansiedad y la alteración del sueño pueden representar serios desafíos en las personas con síndrome de Angelman. Si bien las personas con síndrome de Angelman tienen una esperanza de vida normal, requieren atención continua y no pueden vivir de forma independiente. El síndrome de Angelman no es un trastorno degenerativo, pero la pérdida de la expresión de la proteína UBE3A en las neuronas da como resultado comunicaciones anormales entre las neuronas. El síndrome de Angelman a menudo se diagnostica erróneamente como autismo o parálisis cerebral. Actualmente no existen terapias aprobadas para el síndrome de Angelman; sin embargo, varios síntomas de este trastorno se pueden revertir en modelos animales adultos del síndrome de Angelman, lo que sugiere que la mejora de los síntomas se puede lograr potencialmente a cualquier edad.

Acerca de la GTX-102
GTX-102 es un oligonucleótido antisentido en investigación administrado mediante administración intratecal y diseñado para apuntar e inhibir la expresión de UBE3A-AS. Los estudios no clínicos muestran que GTX-102 reduce los niveles de UBE3A-AS y reactiva la expresión del alelo paterno UBE3A en neuronas del SNC. La reactivación de la expresión paterna de UBE3A en modelos animales del síndrome de Angelman se ha asociado con mejoras en algunos de los síntomas neurológicos asociados con la afección. La GTX-102 recibió la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). En agosto de 2019, GeneTx y Ultragenyx anunciaron una asociación para desarrollar GTX-102, y Ultragenyx recibió una opción exclusiva para adquirir GeneTx.

Acerca de GeneTx Biotherapeutics
GeneTx Biotherapeutics LLC es una empresa de biotecnología de nueva creación que se centra en desarrollar y comercializar un tratamiento antisentido seguro y eficaz para el tratamiento del síndrome de Angelman. GeneTx fue lanzado por FAST, una organización de defensa del paciente y el mayor financiador no gubernamental de la investigación del síndrome de Angelman. GeneTx obtuvo la licencia de los derechos de propiedad intelectual de tecnología antisentido del Sistema Universitario Texas A&M en diciembre de 2017.

Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con ofrecer productos novedosos a los pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas graves. La compañía ha creado una cartera diversa de terapias aprobadas y productos candidatos destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica no satisfecha y una biología clara para el tratamiento, para las cuales generalmente no existen terapias aprobadas para tratar la enfermedad subyacente.

La empresa está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos rentables y rentables, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la empresa en: www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas
Excepto por la información histórica contenida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx con respecto a sus resultados operativos futuros y desempeño financiero, las reducciones anticipadas de costos o gastos, el momento, el progreso y los planes para sus programas clínicos. y los estudios clínicos, las interacciones regulatorias futuras y los componentes y el momento de las presentaciones regulatorias son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos sustanciales y incertidumbres que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, colaboración con terceros, resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la capacidad de la empresa y GeneTx para desarrollar con éxito GTX-102 en dosis más bajas, incluida la resolución de eventos adversos que se observaron en dosis más altas, si las dosis más bajas de GTX-102 son suficientemente efectivas para apoyar el desarrollo continuo del programa, los efectos de la pandemia COVID-19 en las actividades clínicas de la empresa, los resultados comerciales y operativos, los riesgos relacionados con la dependencia de socios externos para realizar determinadas actividades en nombre de la empresa, la incertidumbre y los posibles retrasos relacionados con desarrollo de fármacos clínicos, incluidos retrasos potenciales en la identificación, reclutamiento, inscripción y calificación de pacientes en nuestros estudios clínicos o períodos más largos de lo anticipado entre la detección y la dosificación de pacientes en nuestros estudios clínicos, oportunidades de mercado menores que las anticipadas para los productos de la compañía y productos candidatos, fabricación riesgos, competencia de otras terapias o productos, y otros mat tros que podrían afectar la suficiencia de efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo para financiar operaciones, los resultados operativos futuros de la compañía y el desempeño financiero, el momento de las actividades de ensayos clínicos y los resultados de informes de los mismos, y la disponibilidad o potencial comercial de los productos de Ultragenyx. y candidatos a fármacos. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado con la Comisión de Bolsa y Valores el 3 de noviembre de 2021, y sus informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores.

Contactos 
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 

Inversores  
Joshua Higa 
415-660-0951 
ir@ultragenyx.com  

Medios  
Carolyn Wang
415-225-5050
media@ultragenyx.com  

GeneTx Biotherapeutics
630-639-7271
info@GeneTxBio.com

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