Durante décadas, organizaciones pequeñas y sin fines de lucro dedicadas a la investigación de enfermedades, como FAST, han modelado sus filosofías de financiamiento siguiendo el ejemplo de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), en Estados Unidos, donde presupuestan sus fondos de investigación, emiten una convocatoria anual para solicitudes, esperan a que los científicos les presenten ideas, seleccionan las aplicaciones más prometedoras y esperan ver resultados. FAST no está interesado en este enfoque lento y lineal para financiar la investigación, y en su lugar adoptó el innovador modelo de filantropía de riesgo, reclutando un equipo interno excepcional para trabajar en colaboración con destacados científicos en diseños de estudio ambiciosos y de alto riesgo/alta recompensa que garanticen que las terapias prometedoras lleguen lo más rápido posible del laboratorio al paciente.

Al adoptar un modelo empresarial en el que tenemos aportes y control sobre la dirección de la investigación, FAST reunió un equipo interno de expertos en ciencias, medicina, gestión empresarial, finanzas, derecho, contabilidad y tecnología. Además de financiar subvenciones para la investigación, incluyendo más de $360,000.00 en becas posdoctorales, FAST también ha emprendido investigaciones contratadas en proyectos específicos con hitos y resultados bien definidos.

El síndrome de Angelman es actualmente uno de los campos más prometedores de la investigación científica; depender únicamente de la investigación iniciada por los investigadores para identificar e implementar tratamientos para los pacientes es ineficiente y cortoplacista. Además, la verdadera colaboración entre investigadores que trabajan en cooperación es el único enfoque exitoso para el tratamiento científico.

En enero de 2011, FAST emprendió una investigación contratada con el Dr. Edwin Weeber para probar cuatro compuestos aprobados por la FDA en nuestro modelo animal. Uno de esos compuestos, la minociclina, mostró resultados prometedores en el tratamiento de algunos síntomas del SA. Con financiamiento adicional y pruebas, la minociclina fue identificada como candidata para ensayos clínicos en humanos. FAST proporcionó la financiación para el ensayo en 2012 y anticipamos que los resultados se publicarán pronto.

En mayo de 2013, FAST lanzó la iniciativa de investigación sobre el síndrome de Angelman más agresiva de la historia, reuniendo a 24 investigadores de 4 universidades en una verdadera colaboración para identificar tratamientos adicionales y una cura para el síndrome de Angelman. La Iniciativa Entorno Integrado de Investigación FAST (FIRE) ya ha identificado varios posibles candidatos para ensayos clínicos en humanos. FAST continuará financiando ensayos pequeños de concepto que mejorarán la posición de la comunidad del síndrome de Angelman para obtener financiamiento mayor por parte de la FDA o asociarse con compañías farmacéuticas para superar el llamado «Valle de la Muerte» en la investigación traslacional.

FAST ha demostrado el éxito de nuestra filosofía de financiación en muy poco tiempo y con relativamente pocos fondos. No se trata de cuánto se gasta, sino de cómo se gasta. FAST financia ciencia más inteligente y más rápida y, con la financiación adecuada, la cura está ahora a nuestro alcance.

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